在2023年欧洲肿瘤学会（ESMO）年会上连续公布两项自主研发创新小分子候选药物的重要临床试验研究成果，分别为FGFR4抑制剂Irpagratinib（ABSK011）在晚期肝细胞癌（HCC）患者和口服小分子PD-L1抑制剂ABSK043在晚期实体瘤患者的首次人体试验临床数据。
这是同靶点中国公司自研候选药物首次在国际大会上发布。Irpagratinib在每日两次给药（BID）队列27例经治受试者中客观缓解率（ORR）达40.7%，颠覆性超越此前全球范围内进入临床的多个FGFR4抑制剂，成为近期中国医药圈关注焦点之一。
“肝癌在西方国家是属于罕见病，但是在中国病人特别多，这是国内乙肝丙肝较为流行和生活中大量饮酒共同造成的”。和誉医药创始人兼CEO徐耀昌博士介绍，“2016年和誉成立时，启动的第一个项目就是ABSK011，就是想攻克肝癌这个对中国患者伤害很大的瘤种，我们中国创新药企必须承担起这个社会责任。”
据了解， 2020年原发性肝癌每年新发病例数达90.6万人，病死83.0万人，而中国患者约占全球半数。跨国药企开发的疗法中，以PD-(L)1抗体疗法取得的疗效最好，但ORR仅有30%左右；国内的标准二线抗血管靶向药物疗效最好的ORR也不超过15%。
徐博士表示，“ 这次ESMO上公布的数据，ORR达到40.7%，就是有40.7%的病人肿瘤缩小了30%以上，高剂量组ORR还要更高，而且安全性和耐受性良好。虽然Irpagratinib是第十顺位进入临床研究的，但很可能成为同类首创药物。
谈及Irpagratinib的商业价值，徐博士就国内外市场分头进行了梳理。海外市场方面，曾经有抗血管生成机理的药物，针对肝癌患者的ORR不到10%，该适应症的年销售额也能达到八、九亿美元，现在Irpagratinib单药数据就非常好，未来还有多种联用可能性，欧美市场冲击十亿美元销售额是大概率事件。
国内市场方面，每年新增肝癌病人50万，能从Irpagratinib获益的病人大概有15万，假定其中每年5万病人最终使用了这款药物，按照目前创新肿瘤靶向药物10-20万元的年用药价格，仍然是一个非常可观的市场规模。
“我们最初目标是同类最佳，但现在呈现出来很有潜力成为同类首创，我们坚持下来并且超越了以前所有的候选化合物，在临床上击败它们，这对中国生物医药公司来讲，意义非常巨大，中国创新药完全能做到后来居上。”
